ಮೆಟಾಕ್ರೊಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಲ್ಯೂಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಎಂಎಲ್ಡಿ) ಎಂಬ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಯಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಜೀವರಕ್ಷಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬೆಲೆ 4.25 ಮಿಲಿಯನ್ ಡಾಲರ್ ಎಂದು ಅದರ ತಯಾರಕ ಆರ್ಚರ್ಡ್ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಮಾರ್ಚ್ 20 ರಂದು ಘೋಷಿಸಿತು, ಇದು ವಿಶ್ವದ ಅತ್ಯಂತ ದುಬಾರಿ ಔಷಧಿಯಾಗಿದೆ.
ಲೆನ್ಮೆಲ್ಡಿ ಎಂದು ಹೆಸರಿಸಲಾದ ಈ ಔಷಧಿಯು ಎಂಎಲ್ಡಿ ಪೀಡಿತ ಯುಎಸ್ ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ (ಎಫ್ಡಿಎ) ಅನುಮೋದಿಸಿದ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಮಕ್ಕಳನ್ನು 7 ವರ್ಷ ತುಂಬುವ ಮೊದಲೇ ಕೊಲ್ಲುವ ವಿನಾಶಕಾರಿ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಇದು ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಯುಎಸ್ನಲ್ಲಿ, ಪ್ರತಿ ವರ್ಷ ಸುಮಾರು 40 ಮಕ್ಕಳು ಎಂಎಲ್ಡಿಯೊಂದಿಗೆ ಜನಿಸುತ್ತಾರೆ.
ಈ ಹಿಂದೆ ಒಟಿಎಲ್ -200 ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುತ್ತಿದ್ದ ಲೆನ್ಮೆಲ್ಡಿ, ಪೂರ್ವ-ರೋಗಲಕ್ಷಣದ ಲೇಟ್ ಇನ್ಫಾಂಟೈಲ್ (ಪಿಎಸ್ಎಲ್ಐ), ಪೂರ್ವ-ರೋಗಲಕ್ಷಣದ ಆರಂಭಿಕ ಬಾಲಾಪರಾಧಿ (ಪಿಎಸ್ಇಜೆ) ಅಥವಾ ಆರಂಭಿಕ ರೋಗಲಕ್ಷಣದ ಆರಂಭಿಕ ಬಾಲಾಪರಾಧಿ (ಇಎಸ್ಇಜೆ) ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಉತ್ಪಾದನಾ ಕಂಪನಿ ತನ್ನ ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಕಟಣೆಯಲ್ಲಿ ತಿಳಿಸಿದೆ.
“ಲೆನ್ಮೆಲ್ಡಿಯ ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದನೆಯು ಯುಎಸ್ನಲ್ಲಿ ಆರಂಭಿಕ ಎಂಎಲ್ಡಿ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಅದ್ಭುತವಾದ ಹೊಸ ಸಾಧ್ಯತೆಗಳನ್ನು ತೆರೆಯುತ್ತದೆ, ಅವರು ಈ ಹಿಂದೆ ಬೆಂಬಲ ಮತ್ತು ಜೀವನದ ಅಂತ್ಯದ ಆರೈಕೆಯನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಆಯ್ಕೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರಲಿಲ್ಲ” ಎಂದು ಆರ್ಚರ್ಡ್ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ನ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ಅಧಿಕಾರಿ ಬಾಬಿ ಗ್ಯಾಸ್ಪರ್ ಹೇಳಿದರು.
ಗಾಸ್ಪರ್ ಪ್ರಕಾರ, ಎಂಎಲ್ಡಿ ವೇಗವಾಗಿ ಪ್ರಗತಿ ಹೊಂದುತ್ತಿರುವ, ಜೀವನವನ್ನು ಸೀಮಿತಗೊಳಿಸುವ ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಪೀಡಿತ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅವರ ಕುಟುಂಬಗಳ ಮೇಲೆ ವಿನಾಶಕಾರಿ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ.
ಈ ಸಾಧನೆಯು ಸ್ಯಾನ್ ರಾಫೆಲ್-ಟೆಲಿಥಾನ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಫಾರ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಲ್ಲಿ ನಮ್ಮ ಶೈಕ್ಷಣಿಕ ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಸಹಯೋಗಿಗಳ ಸಹಭಾಗಿತ್ವದಲ್ಲಿ ದಶಕಗಳ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯ ಪರಾಕಾಷ್ಠೆಯಾಗಿದೆ” ಎಂದು ಗಾಸ್ಪರ್ ಹೇಳಿದರು.
ಒಂದು ಬಾರಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಲೆನ್ಮೆಡಿ ವೆಚ್ಚ $ 4.25 ಮಿಲಿಯನ್.
MLD ಎಂದರೇನು?
ಎಂಎಲ್ಡಿ ಅಥವಾ ಮೆಟಾಕ್ರೊಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಲ್ಯೂಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ ಒಂದು ಪ್ರಗತಿಪರ, ಹೆಚ್ಚು ಅಪರೂಪದ, ಆನುವಂಶಿಕ ನ್ಯೂರೋಮೆಟಾಬೊಲಿಕ್ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ನರಮಂಡಲದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ. ಇದು ಪ್ರಮುಖ ಕಿಣ್ವದ ಕೊರತೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ, ಇದು ಮೆದುಳು ಮತ್ತು ನರಗಳಲ್ಲಿ ಹಾನಿಕಾರಕ ವಸ್ತುಗಳನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸಲು ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ.
